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Traitements

Traitements da la maladie de Gaucher

Deux types distincts de traitement sont actuellement homologués pour les patients atteints de maladie de Gaucher :

  • traitement enzymatique substitutif (TES)
  • traitement de réduction du substrat (TRS)

D’autres options thérapeutiques (thérapie génique et thérapie chaperon notamment) sont en cours de développement. Plusieurs essais cliniques sont également en cours sur des patients atteints de maladie de Gaucher.

Traitement enzymatique substitutif

Le traitement enzymatique substitutif (TES) consiste à remplacer l’enzyme manquante ou déficiente (glucocérébrosidase) par une enzyme fonctionnelle. Celle-ci va jouer le rôle de l’enzyme déficiente du patient et dégrader ainsi le stock de substrat accumulé (glucocérébroside). Cette enzyme de substitution est administrée par voie intraveineuse à intervalles réguliers, tout au long de la vie du patient.

Trois TES bénéficient actuellement d’une autorisation de mise sur le marché : Cerezyme© (imiglucérase, du laboratoire Genzyme), VPRIV© (vélaglucérase alpha, du laboratoire Shire) et Elelyso©  Taliglucersae alfa, des laboratoires Protalix Biotherapeutics et Pfizer). Il convient de noter qu´Elelyso ne bénéficie pas d´une mise sur le marché Européen par l´Agence Europénne du Médicament (EMA) et que par conséquence n´est pas disponible dans l´Union Européenne.

Traitement de réduction du substrat

Le traitement de réduction du substrat (TRS) consiste à inhiber la formation du substrat enzymatique (glucocérébroside) à l’aide d’une molécule de petite taille, de façon à stopper son accumulation dans les cellules. Cette petite molécule est administrée par voie orale (comprimé ou capsule).

Deux TRS ont reçu une autorisation de mise sur le marché : Zavesca© (miglustat, du laboratoire Actelion) et Cerdelga© (Eliglustat, du laboratoire Genzyme)