Работа ЕАГ в создании механизма глобальной гуманитарной помощи для пациентов Гоше

Гуманитарная помощь всегда являлась приоритетом в работе ЕАГ; мы всегда стремились помогать пациентам Гоше, которые обращаются к нам, в независимости от их географического положения. В прошлом, когда существовала только одна энзимо заместительная терапия для болезни Гоше, все обращения за гуманитарной помощью передавались в Джензайм и в процессе ЕАГ предоставлял поддержку пациентам и членам их семей.

В последние годы, с появлением новых терапий и выходом новых компаний на рынок, возникла очевидная необходимость пересмотра подхода к предоставлению гуманитарной помощи для обеспечения устойчивости и безопасности пациентов и их семей.
 
Во время встречи ЕРГБГ в 2010 году в Кёльне, ЕАГ в своей презентации показал приоритетные сферы для пациентов и одной из сфер является развитие глобального механизма гуманитарной помощи при болезни Гоше.
 
Спустя месяцы, 5 Октября 2011 года в Медицинском Центре Амстердама состоялась встреча, поддержанная ЕРГБГ и ЕАГ. Встречу возглавили профессор Карла Холлак и профессор Тимоти Кокс, и в ней также приняли участие представители всех компаний-производителей препаратов для пациентов Гоше: Genzyme, Shire, Actelion, Pfizer и Protalix. Гуманитарную программу Джензайма представила доктор Анна Тиллки-Шиманська и доктор Ашок Веллоди. Профессор Прамод Мистри представлял Проект Надежда. Пациентов на этой встрече представляли Ронда Байерс из Национального Фонда Гоше в США и Таня Коллин-Хистед вместе с Джереми Мануэлом из ЕАГ.
 
Во время встречи обсуждалась разработка глобально координированной структуры гуманитарной помощи для пациентов Гоше, которым лечение недоступно по месту проживания.

Пилотный проект Индии и Пакистана

В результате встречи была создана рабочая группа, которую возглавили Таня Коллин-Хистед, Ронда Баерс и доктор Ашок Веллоди. Цель этой группы - разработка пилотного проекта дистрибуции гуманитарной помощи в Индии и Пакистане, странах с высоким количеством детей с болезнью Гоше, которые не имеют доступ к лечению. Эти две страны так же были отобраны для пилотного проекта в связи с действующими различными структурами; в Индии существует хорошая клиническая структура и развиты медицинские центры, а также работает группа пациентов лизосомных заболеваний, которая поддерживает семьи; с другой стороны, в Пакистане, существует больше преград, например, отсутствует ассоциация пациентов и ограничена клиническая структура. Так же, семьи оплачивают лечение и сами доставляют лекарства из аэропорта.

 
Вторая встреча

На протяжении 5 месяцев рабочая группа собирала информацию о нынешней ситуации в двух странах и представила отчет о своих находках на втором заседании группы с участием представителей фармацевтических компаний 19 Марта в Кембридже, Объединенное Королевство.
 
Представитель группы пациентов лизосомных заболеваний Прасанна Широл из Индии и Ати Куреши, отец ребенка с болезнью Гоше и представитель пациентов из Пакистана должны были участвовать в встрече и ознакомить её участников с нынешней ситуацией в их странах, но не смогли путешествовать в Объединенное Королевство в связи с отказом выдачи виз для путешествия. Таня Коллин-Хистел и Доктор Ашок Веллоди, в их отсутствие, сделали презентации.

Принятие рекомендаций

Во время встречи группой были внесены рекомендации, среди них:
улучшение доступа к клиническим услугам в Индии и Пакистане посредством развития новых центров;
создание Медицинского Консультативного Совета в Пакистане;
образовательная программа для медицинского персонала из Пакистана;
поддержка развития ассоциации пациентов в Пакистане;
рассмотрение стоимости не-ЭЗТ;
предоставление ЭЗТ пациентам с диагнозом Гоше, которые не получают лечения;
и рассмотрение разработки глобального независимого медицинского совета по лечению болезни Гоше.

Группой было принято решение о создании рабочей подгруппы для рассмотрения реализации этих рекомендаций.

Рабочая подгруппа

Рабочая подгруппа состоит из 2 представителей компаний, 3 врачей и 2 представителей пациентов; первое заседание в режиме телеконференции назначено на 23 Апреля и отчет о работе будет представлен на заседании полной группы в Париже, во время заседания ЕРГБГ, 25 Июня.

Ожидания

Это уникальная возможность, в случае ее успешной разработки, может быть использована как рабочая модель для других лизосомных болезней накопления.
 
Для получения дополнительной информации о проекте, пожалуйста, связывайтесь с: Таней Коллин-Хистед по адресу Tanya@gaucheralliance.org