ПЕРЕХОД НА СТРАНИЦУ ОДНОЙ ИЗ 41 СТРАН-ЧЛЕНОВ ДЛЯ ПОЛУЧЕНИЯ МЕСТНЫХ НОВОСТЕЙ, СОВЕТОВ И ПОДДЕРЖКИ

Посмотреть карту
Закрыть
  • Finland
  • Norway
  • Sweden
  • Estonia
  • Russian Federation
  • Latvia
  • Denmark
  • Lithuania
  • United Kingdom
  • Netherlands
  • Ireland
  • Poland
  • Germany
  • Belgium
  • Czech Republic
  • Ukraine
  • Slovakia
  • Luxembourg
  • Moldova, Republic of
  • Austria
  • France
  • Switzerland
  • Romania
  • Slovenia
  • Croatia
  • Serbia
  • Bosnia & Herzegovina
  • Bulgaria
  • Italy
  • Macedonia, the Former Yugoslav Republic of
  • Spain
  • Greece
  • Israel

Лечение

Лечение болезни Гоше

Ныне одобрены два вида лечения для пациентов Гоше: 

  • Энзимо заместительная терапия (ЭЗТ)
  • Терапия снижения субстрата (ТСС)

 Другие виды лечения, например генная терапия и «сопровождающая терапия» все еще находятся в стадиях разработки. Так же сейчас проходят несколько клинических исследований с пациентами болезни Гоше.



Энзимо заместительная терапия

При ЭЗТ недостающий энзим (глюкоцереброзидаз) замещается функционирующим энзимом. Этот энзим берет на себя функцию недостающего энзима в организме пациента и разбивает аккумулированный субстрат энзима (глюкоцереброзид). Энзим вводится внутривенно через регулярные интервалы на протяжении жизни человека.

На сегодня, на рынке существуют две одобренных ЭЗТ: Cerezyme© (имиглюцераз, производится компанией Джензайм Терапьютик (Genzyme Therapeutics) и VPRIV© (велаглюцераз альфа, производится компанией Шаер Хьюман Дженетикс (Shire Human Genetics).


Терапия снижения субстрата


При ТСС, формирование субстрата энзима (глюкоцереброзида) задерживается маленькой молекулой. В результате, в клетках остается меньше субстрата и предотвращается его аккумуляция. Маленькая молекула вводится орально, в виде таблетки.

Одобренное лечение ТСС - Zavesca© (миглюстат, разработаный компанией Актелион (Actelion).